Как в России живут дети с СМА, получившие спасительный укол за ₽170 млн

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - редкое генетическое заболевание. Раньше оно считалось неизлечимым: страдающие им постепенно теряют приобретенные навыки и в итоге не могут самостоятельно глотать и дышать. При первой степени СМА малыши не доживают и до двух лет. В последние несколько лет появилась возможность рано диагностировать у ребенка заболевание и даже остановить его развитие. Американский препарат Золгенсма заменяет поврежденный ген в организме, и болезнь не прогрессирует. Но спасительный...