Пациентам со спинальной мышечной атрофией необходимы все спасительные лекарства

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - наследственное, генетически обусловленное нервно-мышечное заболевание. Оно характеризуется нарастающей мышечной слабостью, в том числе возникающей в дыхательной мускулатуре, что приводит к дыхательной недостаточности, а затем и к летальному исходу. СМА относится к редким (орфанным) заболеваниям - оно встречается с частотой от восьми до десяти случаев на 100 тысяч родившихся детей.

- Существует несколько типов этого заболевания, - рассказал "РГ" заместитель...