Опухоль мозга нашли у пятилетнего ребенка после генной терапии

У пятилетнего мальчика из США, проходившего генную терапию от редкого наследственного заболевания, спустя четыре года обнаружили рак мозга. Об этом сообщили в New England Journal of Medicine.

Ребенок страдал мукополисахаридозом первого типа — серьезным генетическим заболеванием, которое без лечения может привести к ранней смерти. Врачи использовали экспериментальный препарат RGX-111, он с помощью безопасного вируса доставляет здоровую копию поврежденного гена в клетки. Терапия показала хорошие результаты...