Одной из первых в мире пациенток, кому применили генную терапию для детей-«бабочек», стала юная кировчанка

До недавнего времени для буллезного эпидермолиза — генетического заболевания, при котором снижается прочность кожи, она становится хрупкой, как крылья бабочек, — существовала лишь симптоматическая терапия, направленная на заживление ран, профилактику инфекций и коррекцию осложнений. С развитием генной терапии разработали препарат в форме геля, который вносит в организм рабочую копию «сломанного» гена, и клетки кожи обретают возможность функционировать как здоровые долгое время.

Препарат...