У детей с атрофией обнаружили опухоли после генной терапии Zolgensma

У нескольких детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), получавших генную терапию Zolgensma, обнаружили злокачественные опухоли. В трех случаях исследователи выявили связь с геном GLI1, который при чрезмерной активации может ...