Le Parisien: у детей со СМА нашли опухоли после генной терапии Zolgensma

© New Africa/Shutterstock/FOTODOM

У нескольких детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), получавших генную терапию Zolgensma, обнаружили злокачественные опухоли. В трех случаях исследователи выявили связь с геном GLI1, который при чрезмерной активации может способствовать развитию рака. Об этом сообщает Le Parisien со ссылкой на Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Zolgensma применяют для лечения СМА у детей младше двух лет. Препарат доставляет в клетки организма ген...