Генетик Кушнаренко рассказала о рисках редактирования ДНК

Старший генетик Национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко рассказала RT, что технология CRISPR-Cas9 способна надолго изменять ДНК отдельных клеток, но несёт риск нецелевых изменений генома.

В экспериментальном исследовании препарат CTX310 использовали для отключения гена ANGPTL3 в клетках печени. Это привело к снижению уровня липопротеинов низкой плотности и триглицеридов, поскольку белок ANGPTL3 участвует в регулировании жирового обмена.

Для лечебного эффекта не требуется менять все клетки органа...