Биотехнологии и Фармацевтика: Прорыв Ultragenyx в терапии редких заболеваний

В секторе Life Sciences сегодня обсуждают результаты 36-недельного исследования фазы 3 компании Ultragenyx (NASDAQ: RARE). Компания представила данные по генной терапии DTX301, предназначенной для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTC) — редкого и опасного нарушения обмена аммиака. Исследование показало статистически значимое улучшение контроля уровня аммиака у пациентов по сравнению с плацебо. Это достижение открывает путь к...