Уникальный случай: 9-месячному ребенку исправили гены с помощью инновационной технологии CRISPR

В Детской больнице Филадельфии (США) впервые в мире провели лечение младенца с редким генетическим заболеванием с использованием персонализированной технологии CRISPR-Cas9. Пациентом стал 9,5-месячный мальчик Кей Джей Малдун, у которого вскоре после рождения диагностировали дефицит CPS1 — тяжелое нарушение обмена веществ, вызванное мутацией в гене, отвечающем за работу печени.

Изображение сгенерировано Kandinsky

Дефицит CPS1 препятствует выведению токсичных продуктов метаболизма, что может...