JAMA: генная терапия помогла лучше видеть пациентам с оптической патологией

Международная группа ученых из Австрии и Швейцарии доказала, что генная терапия приводит к устойчивому и долговременному улучшению зрению пациентам, страдающим от наследственной оптической нейропатией Лебера (НОНЛ). Исследование опубликовано в научном журнале JAMA Ophthalmology.

НОНЛ чаще всего вызывается мутацией гена MT-ND4 в митохондриальной ДНК, что приводит к острой и тяжелой потере зрения из-за поражения ганглиозных клеток сетчатки. Ганглиозные клетки сетчатки — нейроны, передающие зрительную информацию от глаза к мозгу.