MedicalXpress: генная терапия улучшила состояние мальчика со редкой болезнью

Генная терапия привела к значительному улучшению состояния ребенка с редким генетическим заболеванием. Об этом сообщает MedicalXpress.

У Майкла Пироволакиса была выявлена спастическая параплегия типа 50 — заболевание, при котором постепенно развивается паралич всех конечностей. Также болезнь сопровождается задержкой развития, нарушением речи, судорогами. Она приводит к летальному исходу в зрелом возрасте. Болезнь диагностирована у 80 детей в мире.

Ученые замедлили прогрессирование...