В КФУ разрабатывают единственное в мире лекарство от болезни Помпе

Группа ученых, в которую вошли специалисты Казанского федерального университета, создают лекарство для лечения редкой генетической болезни Помпе. Сообщается, что разрабатываемый подход считается самым дорогим в мире — подобные препараты оцениваются в $ 4,25 млн за одну дозу. Об этом "Газете.Ru" сообщили в Минобрнауки России.

Болезнь Помпе — редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением работы фермента α-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена и поражению мышечной и нервной ткани.