Эксперты: генетические технологии и расширенный скрининг формируют новую модель терапии наследственных болезней

Как говорится в публикации, стремительно развиваются лентивирусные и CRISPR-подходы, которые позволяют корректировать собственные стволовые клетки пациента и пересаживать их обратно без риска отторжения и тяжелых иммунных осложнений. Такие методики уже демонстрируют высокую эффективность при бета-талассемии, серповидноклеточной анемии, болезни Гурлер и метахроматической лейкодистрофии, формируя полноценную терапевтическую альтернативу донорской пересадке.

По мнению авторов обзора...