Безопасность доказана. Пациентов со СМА начали лечить российским препаратом

В регионах начались первые введения препарата для пациентов со СМА. Лекарство, воспроизвели российские ученые-фармакологи. Препарат предназначен для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии, — редкого заболевания, при котором мышцы теряют свою функцию из-за поломки в гене, вызывающей гибель двигательных нейронов. Нусинерсен останавливает их гибель, воздействуя на другой, не дефектный ген, и заставляя его вырабатывать нужный мышцам белок.

Пациентами, которые первыми получили терапию российским лекарством...